新京报讯（记者张秀兰）据山东省药械集中采购平台发布的公告，罗氏旗下用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物利司扑兰口服溶液用散主动申请降价，调整后的价格为每瓶14500元万元。业内分析，此次降价赶在国家医保目录调整工作即将开始之时，可谓完美“卡点”。

挂网价格下调至14500元/瓶

按照山东药械招采平台信息，罗氏已将旗下口服脊髓性肌萎缩症（SMA）新药利司扑兰口服溶液用散的挂网价格下调至14500元/瓶，患者年治疗负担将不高于45万元。公开信息显示，利司扑兰此前在中国的定价零售价6.38万元/瓶，患者参与赠药后，年治疗负担在65万元左右。

脊髓性肌萎缩症（SMA），又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/6000-1/10000，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。

2019年2月，渤健公司的全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，用于治疗5q SMA，5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。2019年4月，诺西那生钠注射液上市，70万元一针的价格引发关注。2021年12月，诺西那生钠注射液被纳入新版医保目录，单价从最初的69.97万元降至约3.3万元。

此次降价的SMA药物为罗氏旗下利司扑兰。2021年6月，国家药监局通过优先审评审批程序批准该药上市，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。

企业或有参与医保谈判的诚意

此次利司扑兰下调挂网价格系企业方面主动申请，这一举动引起各方关注。通常来说，国家医保局等单位会在每年的11月-12月公布新一轮的医保调整结果，相关的工作通常从每年的下半年就已经开始。罗氏此次降价，也被认为是参与医保谈判的诚意。

2019年11月，国家医保局等公布药品目录调整结果，70个新增谈判成功药品价格平均下降60.7%，有全球“药王”之称的修美乐在列。该药是全球首个获批上市的全人源抗肿瘤坏死因子α（TNF-α）单抗隆抗体，连续多年雄居全球处方药销售额的榜首。当年医保谈判之前，修美乐在全国多个省份相继降价，如在江西省挂网价格由原先的约7800元/支调整为3160元/支，价格降幅近60%。

此前，作为竞品的诺西那生钠注射液已经进入医保，两者同样针对SMA2基因，罗氏的降价也就不难理解。

当然，企业主动降价和纳入医保，最终受益的还是患者，国内也有越来越多的罕见病药物被医保覆盖。截至2021年年底，我国共有60多款罕见病药物获批上市，其中40余款被纳入国家医保目录，涉及25种疾病。其中，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。

国家医保局此前在回复全国人大代表刘献祥提交的罕见病相关建议时也提及，对于费用特别高的特殊罕见病，国家医保局将会同有关部门探索罕见病用药保障机制，努力减轻患者负担。

校对 卢茜